"EBT-101 es una terapia genética basada en CRISPR, que se está probando como una posible cura funcional para el VIH", comentó Daniel Dornbusch, director ejecutivo de Excision. La terapia utiliza un virus modificado para inocular la enzima Cas9 (esencial en el funcionamiento del sistema CRISPR) y dos moléculas de ARN guías, que identifican y señalizan específicamente dos regiones en el genoma del virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1), integrado de forma latente.
Una vez señalizado el sitio de corte, la tijera molecular Cas-9 ataca esos dos sitios en el genoma del VIH-1. Así elimina grandes secciones de ADN del VIH-1, haciendo que el virus sea incapaz de replicarse. Esta vía resuelve el problema que tienen las terapias con antirretrovirales, incapaces de eliminar el VIH-1 latente, por lo cual los enfermos no se curan de forma definitiva.
Tras 48 semanas de estudios, los resultados preliminares resultaron positivos y no se observaron eventos adversos graves ni toxicidades en ninguno de los tres participantes en el ensayo. "Estas observaciones iniciales proporcionan datos clínicos importantes que respaldan el avance del ensayo EBT-101-001 para la siguiente fase de dosificación", explicó William Kennedy, vicepresidente de desarrollo clínico de Excision. La empresa planea aumentar la dosis a un siguiente nivel en el cuarto trimestre de 2023, y presentar datos adicionales en 2024.